Nature：防止蛋白质错误折叠，新研究为阿尔茨海默病指路新疗法

来源:@药明康德
很多疾病与蛋白质的错误折叠有关。例如，在阿尔茨海默病、帕金森病等神经退行性疾病中，错误折叠的蛋白质会导致病理性斑块和蛋白缠结的形成。在一些癌症中，突变的肿瘤抑制蛋白发生错误折叠，失去抑癌作用。

近期，宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）的研究团队在顶尖学术期刊《自然》发表论文，揭示了一种被称为DAXX的蛋白质及其同家族成员，在细胞内发挥着推动其他蛋白质正确折叠的作用。“这组蛋白质实际上构成了细胞内的一个新型‘蛋白质质控系统’。”领衔这项研究的杨小鲁教授说。

研究团队还首次发现，恢复这组蛋白质的正常水平，可以阻止与神经变性有关的蛋白质发生错误折叠，还可以帮助与癌症相关的突变蛋白恢复正常构象，降低其致癌特性。这些发现为开发新疗法提供了机会。





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