Nature子刊：胥春龙、周英思、胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA，用于体内基因治疗
近年来CRISPR基因编辑技术得到了快速的发展，但大部分CRISPR工具尺寸较大，如Cas9、Cas12蛋白尺寸通常超过1000个氨基酸，限制了在体内基因编辑治疗方面的应用。最近研究表明Cas12家族的祖先蛋白TnpB核酸酶具有最小的蛋白尺寸。然而，微型TnpB核酸酶在动物体内的活性和治疗潜力尚待研究。
2024年1月27日，临港实验室、上海脑科学与类脑研究中心胥春龙团队联合辉大基因周英思团队、新加坡国立大学胡纯一团队，在 Nature Communications 期刊上发表了题为：Engineering a transposon-associated TnpB-ωRNA system for efficient gene editing and phenotypic correction of a tyrosinaemia mouse model 的研究论文。
该研究通过工程化改造优化了TnpB-ωRNA基因编辑工具，并证明了其能够在小鼠模型中进行高效的体内编辑，而且通过单个腺相关病毒（AAV）向肝脏递送改造后的TnpB-ωRNA，成功实现了对小鼠模型中酪氨酸血症的治疗，预示微型TnpB编辑工具在疾病基因编辑治疗方面的巨大潜力。
--
FROM 59.41.66.*