“该试验中,为期24个月随访,所有15名接受ZOLGENSMA输注的患儿存活率为100%,并且在24个月时无需进行永久性的呼吸支持护理。接受拟议治疗剂量的患者中,92%(11/12)可以自主坐下≥5秒,这是1型SMA自然史中从未实现的里程碑。(自然史表明,超过90%未经治疗的1型SMA患者将在24个月后死亡或需要永久性通气。)”
感觉也不算治愈吧,能自主坐5秒,离治愈还远着呢
【 在 koud 的大作中提到: 】
: 诺华的药能够治愈,210w美金,对于普通老百姓来说,估计也只有一线城市卖了房子才可以吧
: 看了真的很难受,明明有特效药,但是用不起
: 发自「今日水木 on iOS」
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