逆转刚开始吧。既然是基因疗法,应该是越来越好。不过基因疗法一次治愈也挺神奇,一般都是终身服药。
【 在 sunsetfire 的大作中提到: 】
: “该试验中,为期24个月随访,所有15名接受ZOLGENSMA输注的患儿存活率为100%,并且在24个月时无需进行永久性的呼吸支持护理。接受拟议治疗剂量的患者中,92%(11/12)可以自主坐下≥5秒,这是1型SMA自然史中从未实现的里程碑。(自然史表明,超过90%未经治疗的1型SMA患者将在24个月后死亡或需要永久性通气。)”
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: 感觉也不算治愈吧,能自主坐5秒,离治愈还远着呢
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--来自微水木3.5.11
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